地狱人综合征的治疗迎来新突破！FDA授予OV101孤儿药称号

恶魔人症候群是一种基因缺陷而引发的疾病。此症的甲状腺肿头发多半笑容，缺乏母语能力、过动，且智能低下。患者中平均80%会有癫痫副作用、平均50%中风小头症。恶魔人症候群的病变是由于来自母亲的第15号线粒体印迹基因区15q部分缺陷，或同时持有两条来自外祖父的带有此缺陷的第15号线粒体。

恶魔人症候群与强直中枢神经的提高有关，强直中枢神经是游离GABAAδ酶的一种功能，该酶可以使人脑这样的话解读调谐和抑制性神经信号。生物制制剂公司Ovid Therapeutics已对宣布，美国FDA已授予OV101（gaboxadol）养父母制剂称号来作治疗恶魔人症候群。OV101被相信是唯一一款准备研发的游离GABAAδ酶-HT，目前该公司准备进行关键性III期NEPTUNE试验，其主要结果预计将于2020年第三季度公告。

Ovid Therapeutics执行长首席制剂理学官，制剂理学博士Amit Rakhit暗示：“OV101有可能沦为首个赢取FDA批准的针对恶魔人症候群的临床。从FDA赢取养父母制剂称号是Ovid的极为重要里程碑。凭借这个称号，我们有教师资格赢取FDA的这两项审查权”。

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